Пациенты, которые потеряли зрение из-за наследственного заболевания сетчатки, стали видеть настолько хорошо, что смогли перемещаться по лабиринту после лечения новой генной терапией.
Пациенты в исследовании имели состояние, называемое врожденным амарозом Leber (LCA), которое начинается в младенчестве и прогрессирует медленно, что в конечном итоге вызывает полную слепоту. Эта новая, первая в своем роде генная терапия в настоящее время рассматривается Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для возможного одобрения в этом году. В настоящее время не существует лечения для данного заболевания.
Офтальмолог Стивен Р. Рассел, доктор медицинских наук, Университет Айовы, является одним из ведущих исследователей этого новаторского лечения. Данные первого рандомизированного контролируемого исследования в 3 фазе показали, что 27 из 29 пациентов (93%) испытали значительные улучшения зрения, что позволило им перемещаться по лабиринту с низким до умеренного освещением. Они также отметили улучшение светочувствительности и периферического зрения.
Подтверждение данной методики в конечном итоге позволит лечить более чем 225 генетических мутаций, вызывающих слепоту. В том числе пигментный ретинит и возрастную макулярную дегенерацию.
Полный доступ к тексту новостей предоставлен только действующим членам АОС